Snaha ovplyvniť funkcie živého organizmu je zrejme stará ako ľudstvo samo. A možno ešte staršia, keďže aj zvieratá zvyknú „používať“ rôzne časti rastlín, hmyz či pôsobenie vplyvov vonkajšieho prostredia napríklad pri poraneniach.
Už biblické texty poukazujú na „zázračné“ účinky slovami: Najvyšší vytvoril zo zeme liečivé byliny a múdry muž ich nebude odmietať od seba…(Sir, 38, 4). Stáročia sa k liečbe rôznych ochorení pristupovalo empiricky, pozorovaním a mnohé recepty napríklad zo sveta liečivých rastlín sa používajú dodnes. Už však vieme, prečo tá-ktorá rastlina pôsobí tak, ako pôsobí, vieme identifikovať konkrétne chemické látky zodpovedné za účinok a mnohé z týchto látok vieme chemicky upraviť a zlepšiť ich účinnosť či bezpečnosť.
Kedysi to bolo jednoduchšie
Napríklad taký éter bol úspešne použitý Williamom Mortonom v roku 1846 pri odstránení nádoru na krku bez nejakých predchádzajúcich veľkých skúšok. Louis Pasteur, ktorý ani nebol lekár, úspešne testoval očkovanie na svojich „pacientoch“ s veľkým šťastím naplneného, dovtedy nepopísaného predpokladu. Aby sa však liek stal liekom v súčasnosti, je potrebný celý rad náročných krokov, ktorých primárnym cieľom je bezpečnosť pacienta. Tieto procesy sa vyvíjajú približne od 50. rokov minulého storočia a zosilneli po talidomidovej afére, keď liek, používaný ako sedatívum u tehotných žien, spôsobil poškodenie približne desaťtisíc detí.
V súčasnosti platia presné postupy
Projekcia potenciálnych liečiv, ich selekcia a príprava zahŕňa množstvo aj komplikovaných chemických látok. Séria biologických a chemických skúšok má za cieľ pochopiť mechanizmus, vzťah chemickej štruktúry a účinku a základné fyzikálno-chemické vlastnosti dôležité pre formuláciu lieku. Po príprave vhodnej liekovej formy nasleduje predklinické skúšanie, zamerané na farmakodynamiku (účinnosť), farmakokinetiku (osud v organizme) a toxikológiu (toxické účinky). Úspešní kandidáti pokračujú do troch fáz klinického skúšania.
Fázy klinického skúšania
V prvej fáze sa liek prvýkrát skúša na ľuďoch – na malom počte zdravých dobrovoľníkov – s cieľom overiť bezpečnosť a vhodnú dávku. V druhej fáze sa liek skúša na 500 až 1000 pacientoch a zisťuje sa jeho účinok a profil nežiaducich účinkov. Po úspešnom zvládnutí nasleduje tretia fáza, keď sa liek skúša celosvetovo na tisíckach pacientov.
Registrácia lieku
Až po úspešnom zvládnutí tohto procesu sa registračnej autorite predkladá žiadosť o registráciu lieku, pričom existuje viacero postupov určených pre konkrétne druhy liekov. Väčšina moderných liekov je registrovaná Európskou liekovou agentúrou. Na jej činnosti sa podieľa aj slovenský Štátny ústav pre kontrolu liečiv, ktorý tiež samostatne registruje mnohé lieky užívané v klinickej praxi. Náklady vývoja nového liečiva prevyšujú miliardu eur a aj preto je cena moderných liekov veľmi vysoká. Cesta lieku od nápadu do lekárne je skrátka veľmi dlhá, tŕnistá a neistá.
